科技日报:努力探索举国体制,引导科技服务民生——“重大新药创制”专项实施巡礼(上篇)
日期: 2010年11月11日 08:14      
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    核心提示 党中央、国务院2006年决定实施国家重大科技专项,依靠自主创新,改善民生,培育新兴产业,提高综合国力。“重大新药创制”经过两年调研,编写了实施方案,绘制了一张建设医药科技强国和产业大国的宏伟蓝图,2008年年初经国务院常务会议批准正式实施。积极探索举国体制,集成前期工作基础,培育企业创新主体,调动全国优势力量,融入经济、支撑经济、引领经济,专项近5年实践成效显著,对照“十一五”目标,申请国外专利比原计划超额192%,取得国外授权比原计划超额125%;取得新药证书和提出新药申请共40项,比原计划超额完成33%;国际论文数量和专利发明申请数均跃至国际第三;医药工业产值达10832亿,同样跻身世界前三,取得了超出预想的突出成绩,向实现大幅度提高创新能力、提高产业竞争能力、改善民生三大目标,迈出了坚实、有力的一步。近5年的实践表明,党中央、国务院决定实施的重大专项在提高我国医药科技创新能力、改善民生、培育新兴产业方面发挥了重要的作用。

    “十一五”进入收官阶段,在即将过去的5年,我国实现了国民经济平稳较快发展。“重大新药创制”科技重大专项,从方案编制以来,不到5年时间,交出了一份科研创新能力、产业竞争力双重跃升的答卷。

    从仿制为主向创新为主,从产业大国到产业强国,专项实施向两个转变的目标迈出了坚实的一步。“十一五”期间专项不仅完成了预期目标,促进产业发展,更重要的是探索了市场经济体制下的举国体制,形成了一种优势力量集成的良好氛围,也为实施“十二五”专项规划进一步为保障和改善民生做出贡献奠定了稳固基础。

    探索实施举国体制 实现跨越式发展

    数字

   专项集成了产学研医政等各方面的优势力量。全国前50强的大型医药企业、前15强的药物研发机构、排名前30的大型医院都得到了专项资助;15个大的园区和新成立的15个产学研联盟都参与了课题;在近5000多个申请项目、70000多名人员中,经过专家评审、部门审核等多个环节,遴选出一批优势单位、顶尖人才和团队,还吸引了近200名高水平留学人员;实现了海内外最优秀华人医药人才的有效整合,形成了服务国家目标、联合作战的大团队。

    核心解读

    作为我国科技跨越式发展的着力点之一,“重大新药创制”一直受到中央领导的高度重视。今年6月,胡锦涛总书记在两院院士大会上指出,构建以创新药物研发和先进医疗设备制造为龙头的规模化医药研发产业链,提高生物医药产业水平。

    “胡锦涛总书记这么明确地提到我国创新药物的研发问题,在我国历史上还是第一次。温家宝总理在今年的政府工作报告中,也明确提到要大力发展生物医药等新兴产业,这表明我们正面临着前所未有的机遇。”专项技术总师桑国卫院士对科技日报记者介绍说。

    2006年,《国家中长期科学和技术发展规划纲要》颁布,在建设创新型国家的号角声中,“重大新药创制”被确立为16个重大专项之一。可一边是要改变自主研发的创新药品少、药价贵状况的迫切需求,一边是药物研发的复杂性、特殊性和不确定性,究竟如何提高科技的创新能力和医药产业的国际竞争能力?

    2008年10月,国务委员刘延东在科技重大专项组织实施推进会上指出,要完善和创新举国体制,为专项实施指明了方向。

    专项实施管理办公室采取了一系列措施,整合各方面资源,调动各方面积极性,把专项目标与地方经济社会发展有机结合,促进专项与区域经济发展战略的有效对接;北京、上海、江苏等地方政府均成立了专门的专项领导机构,将生物医药确定为区域发展战略性新兴产业的重要领域。

    专项实施工作中始终把探索市场经济体制下的举国体制,作为专项成败的关键性措施来抓。调动地方政府、企业、军队、留学人员等各方面最优势力量参与专项实施工作,“由变计划经济下的‘集中’变为市场经济下的‘集成’。”中国生物技术发展中心主任王宏广的话中,从“集中”到“集成”,一字之差彰显了体制的转变,诸多问题由此迎刃而解。集成避免了实验室集中、设备集中、人员集中所带来的仪器重新购置、人员住房、子女入学等一系列问题,同时又达到了集中最优势力量的目的,减少了各方负担,提高了资金使用效率,适应了当前的体制。

    全国前50强的大型医药企业、前15强的药物研发机构、排名前30的大型医院都积极参与。以治疗脑卒中的药品丁苯酞氯化钠注射液为例,该专项虽然是由恩必普药业申办,由北京协和医院牵头,但全国共有37家药物临床试验机构前后参与进来。

    “重大专项就像是一双手,将大家拢在了一起。”医科院药物所副所长杜冠华告诉记者,企业和院所似乎不再计较各自得失,注意力都放在了共同的科研目标上。“我有的他没有,他有的我没有,只有协作才能成大事。”

    上海复旦张江生物医药股份有限公司总经理王海波说:“重大新药专项的启动,无形中第一次把做药的科学家和商人比较好地有机结合。”

    天士力集团董事长阎希军对此也深有体会:“重大专项动员了全国的精英,把过去摸着石头过河的新药研究变成了一种集约的设计,改变了企业与研究所‘背靠背’各自闭门研究的情况,这对国家新药创制的模式,是一个很大的拉动。” 

    按照“新药专项”的实施方案,“十一五”期间从创新品种研发、大品种改造、技术平台、基地建设、关键技术5个方面共安排了千余项课题,中央经费投入逾40亿元。

    “重大新药创制”任务部署采取了包括22个步骤的最为严格的专家评审程序,包括专家独立评审、专家会议评审、专项总体组综合平衡、成药性审查、专利审查、牵头部门审查、领导小组批准等多个环节。特别是在借鉴国内外科技项目评审的基础上,评审工作还采取了一些新的做法。比如,由专家组推荐参加评审的专家成员,而不是官员确定评审专家;现场公布评审结果,专家打分去掉最高和最低分,立项完全依据专家评审结果等等。

    “我们深感责任重大,时间紧迫。‘十一五’专项可谓兢兢业业,做得很辛苦,但从社会与医药界的评价来看,大家的反映还是不错的。”桑国卫说。

    研发自主知识产权新药 努力改变国人“吃药靠仿制、靠进口”的被动局面

    数字

    截至今年9月底,在“重大新药创制”专项支持下,已有16个品种获得新药证书,24个品种提交新药注册申请。部分新药研发的创新性和质量明显提升,已接近国际先进水平,其中近三分之二的新药是我国在世界上首次确定化学结构、作用靶点的一类新药。据不完全统计,目前有10多个由我国自主研制的新药在发达国家进行临床试验。

    另外,还有17个品种完成全部研究工作,41个品种处于临床3期研究阶段,到年底还会提交一批新药注册申请。96个品种处于临床1、2期研究阶段,近200个品种处于临床前研究阶段,近500个候选药物正在研究之中,这种科学的布局,不仅全面完成了“十一五”的预设目标,而且为完成“十二五”计划目标做好充分积累,奠定了坚实的基础。

    核心解读

    研发出高水平的创新药物是重大专项的重要目标和工作重点。“重大新药创制”科技重大专项“十一五”期间主要针对危害我国人口健康的10类重大疾病开展创新药物研发,根据药物研发的规律,从化学药、生物药和中药3个方面安排候选药物、临床前和临床研究。

    “从目前进展情况看,‘十一五’规定的新药研发的数量目标有望实现。”卫生部科教司司长何维说。在完成药物研发数量目标的同时,新药研发的质量和水平也得到明显提升,部分药物更是接近或代表着国际先进水平,在一定程度上有望改善百姓吃药靠仿制、靠进口的被动局面。

    ——新药物研发解决了若干重大疾病无有效药可用的被动局面。据北京大学基础医学院病原生物学系教授庄辉院士介绍,肝炎疫苗的研发成功,为国家节约治疗费用高达7000多亿元,减少肝炎感染人数170万。

    ——新药物研发,在世界范围内填补了一些药物的空白。2009年4月,世界第一个幽门螺杆菌疫苗问世。由第三军医大学与重庆康卫生物共同研制的口服重组幽门螺杆菌疫苗,是真正意义上由中国人自主研发、具有完全自主知识产权的原创性疫苗,在世界范围内填补了此类药物的空白。全世界有近一半人口感染幽门螺杆菌,仅中国感染者就超过6亿,每年我国因胃癌死亡约20万人。临床试验结果表明,口服重组幽门螺杆菌疫苗保护率高达72.1%,在国内外口服疫苗中居前列。

    ——新药物研发,攻克了几十年悬而未决的难题。由我国科学家自主创制的第一个氟喹诺酮新药盐酸安妥沙星是“重大新药创制”重大科技专项取得的首批重要成果。“化学结构全新,有自主知识产权,其药效明确优于国际临床一线用药,但价格仅为国外同类产品的1/3。”上海药物所学术委员会主任、上海中医药大学校长陈凯先院士介绍说。氟喹诺酮是目前我国抗菌药物三大主力品种之一,市场规模达100亿元左右。

    ——新药物研发,大幅度提高了我国医药研究的创新能力。“恒瑞集团已经有11个一类新药进入临床研究阶段,2个已经在欧美国家开展临床研究。军事医学科学院研究的军科奥韦已用于甲型H1N1流感的防控工作;总装航天医学研究所研发的一种航天作业专用药有望进入国际空间站,其部署的安多霖胶囊、抗晕动病新药、新型生物促愈合止血药等目标品种研发类课题进展良好。”专项管理办公室副主任程绪东说。

    专项技术副总师张伯礼院士表示,新药专项有效地集成了我国863计划、973计划、自然科学基金、各省区的各类相关计划,以及企业自主研发前期近10年的最优秀成果。在此基础上又在加大投入力度,提高研究水平,加速审批等方面采取了一系列的措施。短短3年内在以前的基础上取得了一些好成果,使我国新药的研发水平达到了历史上的高水平。

    开展大药技术改造 大幅度降低人民用药费用 提高用药安全水平

    数字

    专项“十一五”计划已部署的36个药物大品种技术改造课题进展顺利,解决了老百姓的实际问题。如石药集团改造的抗高血压药物“玄宁”,与进口药“络活喜”相比,使患者负担由每人每天7元降到了0.7元,减少费用90%;进口抗肿瘤新药“阿霉素脂质体”价格为8890元/支,而国内同类产品经技术改造后,价格仅为2000元/支,减少费用78%;肠溶性阿司匹林进口价格为56元/100片,国内产品仅为1.7元/100片,减少费用97%。另外,每天安全使用已达300万人次的清开灵注射剂,每支价格仅6元,初步实现了安全、有效、价格低廉。

    核心解读

    大品种药物的技术改造,是对用量最多的药物品种进行创新改造,使其变得产量更高、疗效更好、不良反应更少、价格更便宜,进一步满足了人民群众的基本用药需求。

    ——大药改造是有中国特色的新药创制的新路子。

    “中国现在缺大药、强药。”张伯礼院士解释说,中国新兴制药企业基本是靠一个好品种带起来的,通过品种带动整个企业的发展,这是符合国情的,特别是对于中药产业。但现在国内产值过亿元的产品达到100多个,却没有任何一个药品的独家单品种做到100亿元,因此,专项提出了名优中成药二次开发的理念,事实证明大药二次开发风险小,回报高,企业的积极性非常高。

    “从基础研究,到优化工艺,返回来二次研发。这带动了新的技术进入中药领域的研发,对中药的发展起到了非常大的作用。”阎锡军所在的天士力集团就有这样的典型例子:现代中药复方丹参滴丸于2007年启动美国FDA Ⅱ期临床试验,全部研究于2009年年底在美国顺利完成。临床试验中没有出现药物相关的不良反应,这在任何西药的研究中几乎是不可能的,这对澄清人们对中药的偏见有重要的现实意义。

    目前,“复方丹参滴丸”即将在美国开展Ⅲ期临床试验,两年内要在全球建立50至70个临床试验中心,有望成为我国第一个进入国际市场的现代中药制剂。“这意味着中国的中药将不再只是营养辅助剂、添加剂、食品的身份,而是有望堂堂正正地以治疗、抢救冠心病的药物进入美国医药市场。”桑国卫说。

    ——药物研发和产业化的技术突破,可使群众用得起药。

    记者算了一笔账,如果一名乳腺癌患者采用国外进口药治疗,38支药要花掉70万元人民币,这几乎是一个农民四口之家年收入的35倍。依赖国外进口药,多少家庭会望药兴叹。石药集团和中国医学科学院药物研究所联合研发的治疗脑卒中的一类新药丁苯酞氯化钠注射剂,在疗效相似的前期下价格约为国外同类药物的1/5。

    ——大药改造促进中国药物由原料出口向制剂出口的转变。

    在改造药的基础上,浙江海正药业的氟伐他汀胶囊在2008年以自主品牌制剂进入欧洲市场,成为中国第一个真正意义上的出口制剂品种,而该企业的他克莫司胶囊于2009年1月通过英国官方检查,即将以自主品牌形式进入欧洲市场,成为我国自主品牌制剂步入国际市场的重要里程碑。

    浙江华海药业则在国内首家通过了美国FDA制剂认证,并自主拥有ANDA(新药简略申请)制剂文号,成为目前国内通过美国FDA、欧洲COS、澳大利亚TGA等国际主流市场官方认证最多的制药企业之一,在制剂出口以及国际化发展领域走在了国内医药行业的前列,其核心产品普利类药物关键技术获得2008年国家科技进步二等奖。 

    专项“十一五”计划部署的药物大品种技术改造课题进展顺利,为缓解我国人民群众用药难、用药贵等问题提供了重要的技术支撑。

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